Eficacia de los tratamientos neuroprotectores en los portadores de mutaciones presintomáticas de la enfermedad de Huntington

ISSN 2254-4046

PREGUNTA COMPLETA:

¿Se consigue con el uso de los tratamientos neuroprotectores en los portadores de mutaciones presintomáticas de la enfermedad de Huntington un retraso en la expresión de la enfermedad?

PREGUNTA PICO:

Paciente o problema: portadores de mutaciones presintomáticas de la enfermedad de Huntington.
Intervención: tratamiento neuroprotector.
Comparación: abstención terapéutica.
Resultado esperado: retraso en la expresión de la enfermedad.

RESUMEN DE LA EVIDENCIA:

Hemos encontrado dos artículos que dan una cierta respuesta a la pregunta realizada. La primera es una revisión sistemática realizada por la fundación Cochrane que evaluó ocho ensayos clínicos aleatorizados y controlados, sobre diferentes estrategias neuroprotectoras concluyendo que la vitamina E, la idebenona, el baclofeno, la lamotrigina, la creatinina, la ubidecarenona, el etil-EPA y el riluzol no proveen de neuroprotección en la enfermedad de Huntington, aunque son en general seguros y bien tolerados. El uso de estos fármacos y estrategias se ha basado en la existencia de pruebas en animales de experimentación o en base a fundamentos teóricos. Se concluye remarcando la necesidad de que los futuros ensayos clínicos tengan una mayor calidad metodológica, utilicen marcadores biológicos más sensibles y deberían incluir portadores de mutaciones asintomáticos (1).

Una segunda revisión sistemática de la literatura (enmarcada en el desarrollo de una guía de práctica clínica basada en la evidencia) y aunque orientada al tratamiento del corea en la enfermedad de Huntington, también aborda la eficacia de los tratamientos neuroprotectores, concluyendo de forma parecida a la anterior revisión y recomendando de igual forma para futuras investigaciones al respecto, una mayor calidad metodológica en los ensayos clínicos y un tamaño muestral mayor (2).

BIBLIOGRAFIA:

(1) Mestre T, Ferreira J, Coelho M, Rosa M, Sampaio C. Intervenciones terapéuticas para la progresión de la enfermedad de Huntington (Revisión Cochrane traducida). En: Biblioteca Cochrane Plus 2009 Número 3. Oxford: Update Software LTD.

(2)Armstrong MJ, Miyasaki JM. Evidence-based guidelines: pharmacological treatment of chorea in Huntington disease. Neurology 2012; 79(6): 597-603.

CONCLUSIONES:

Con todo lo citado anteriormente, lo que parece evidente es que no existen pruebas sobre la eficacia de las llamadas terapias neuroprotectoras en la expresión de la enfermedad de Huntington en portadores de mutaciones presintomáticas. Harían falta la realización de estudios de mayor calidad para poder resolver esta pregunta con un cierto grado de evidencia.

EVALUACIÓN DE LA EVIDENCIA:

GradoEstudiosNúmero
1 Revisión sistemática/Metanálisis 2
2 Ensayo clínico aleatorizado 0
3 Cohortes/Casos-controles 0
4 Opinión de expertos 0
G Guías de práctica clínica 0

AUTOR:

Antonio Bordallo Aragón. Servicio de Atención al Profesional (SAP) de Psicoevidencias.es.